Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. В занимающейся вопросами генной терапии компании Bluebird уточнили, что стоимость одноразового лечения Casgevy составит 2,2 миллиона долларов, Lyfgenia — 3,1 миллиона долларов.
Новости генной терапии
Экспериментальная генная терапия включала извлечение стволовых клеток из костного мозга ребенка и использование модифицированного ретровируса для доставки здоровых копий гена ADA к стволовым клеткам. Генная терапия — все новости по теме на сайте издания Китайские ученые сообщили об «историческом прорыве» в лечении врожденной глухоты. Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга.
Новый прорыв китайских ученых: найдены гены, отвечающие за бессмертие
| ПМЭФ-2023. Генная терапия: будущее начинается сегодня | РИА Новости Медиабанк | Опытно-промышленный производственный участок, который будет разрабатывать препараты генной терапии для индивидуальных пациентов, появится на федеральной территории «Сириус». |
| Ученые доказали эффективность генной терапии при алкоголизме - Новости | Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. |
| Не ослепли благодаря генной терапии, наука в действии | Главные новости 26 августа: новый метод позволяет редактировать ДНК миллиарда клеток за один прогон, а стимуляция мозга улучшила память пожилым людям на 1 месяц. |
| Уважаемые коллеги, дорогие друзья, | Генная терапия наследственной оптической невропатии Лебера не остановила потерю зрения. |
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. показания неконкретные: не указана ни линия терапии, ни возможные комбинации, ни молекулярно-генетический подтип опухоли, ни в случае рака молочной железы – стадия.
СВЯЗАТЬСЯ С РЕДАКЦИЕЙ
- Модифицированный ВИЧ вместо пересадки костного мозга
- Что еще почитать
- Генная инженерия. Как редактируют ДНК, и возможно ли создавать генно-модифицированных людей?
- Обзор событий научной жизни
- «Генетическая терапия дала надежду пациентам с болезнью Дюшенна» | Статьи | Известия
Блог Genotek
Источник: Фотохост-агентство РИА Новости. это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. Суть заместительной генной терапии в том, чтобы заменить геном вируса на ген микродистрофина и данный вирус ввести пациентам.
В России начинаются клинические испытания инновационного препарата против гемофилии
Новая клеточная и генная терапия для лечения ВИЧ разработана для того, чтобы вызвать стойкое подавление вируса путем доставки терапевтических генов к иммунным клеткам человека. Источник: РИА Новости. Биологи из Новосибирска впервые применили генную терапию для снижения давления в кровеносной системе крыс, страдающих от гипертонии, понизив его на 2-3 недели после всего одного приема лекарства, говорится в статье. «Подходы генной терапии достаточно медленно внедряются в практическую медицину в связи с высокими рисками и стоимостью, — отметил Рустем Исламов. «Коррекция патологических процессов с помощью генетической модификации может стать одним из прорывных направлений, что по сути уже произошло в части генной терапии.
В США одобрена первая генная терапия гемофилии B у взрослых
Генная терапия сетчатки показала большие перспективы в лечении пигментного ретинита (РП), который приводит к серьезной потере зрения у молодых людей. Генная терапия может заключаться в попытке «починить» или заменить мутировавший ген, отключить мутировавший ген, вызывающий проблему, либо встроить в клетки нормально функционирующую копию гена, что поможет организму вырабатывать полноценный белок. Однако, наука не стоит на месте, и все чаще можно услышать словосочетание «генная терапия». Ученые разработали генную терапию глаукомы, которая обещает снизить высокое внутриглазное давление (ВГД), связанное с этим заболеванием. Однако генные технологии обеспечили прорыв в терапии для больных с этой тяжелой патологией. Спинальная мышечная атрофия, миодистрофия Дюшенна, болезнь Помпе, генная терапия, AAV-терапия, дегенерация мотонейронов спинного мозга.
Уважаемые коллеги, дорогие друзья,
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Ранее другая генная терапия, Glybera, была снята с продаж из-за недостаточной эффективности и высокой стоимости. |
| Генетическая терапия как новая надежда для пациентов с болезнью Дюшенна - Российская газета | Фирма AskBio специализируется на исследованиях, разработке и производстве генной терапии в различных областях. |
| Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего» | Наука и жизнь | это не единственная генная терапия, разрабатываемая для лечения наследственной оптической нейропатии Лебера. |
| Наука РФ - официальный сайт | редкого наследственного детского заболевания. |
Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями
Бочкова и Ассоциации медицинских генетиков , вызвало большой интерес у специалистов. Актуальность выбранной тематики подчеркнул Министр промышленности и торговли Российской Федерации Денис Мантуров. В своем послании к участникам конференции, которое было зачитано на открытии форума, он, в частности, отметил: «Уже несколько лет в мире наблюдается настоящий бум инвестиций в сферу генетических технологий. Данное направление позволяет решать проблемы, связанные с ростом числа пациентов с генетическими заболеваниями, с распространением возрастных заболеваний, с воздействием на патологические процессы при онкологических, аутоиммунных и иных болезнях. Развитие генетических технологий в нашей стране на государственном уровне началось сравнительно недавно, и уже сейчас является крайне перспективным направлением.
Это подтверждает опыт и прогнозы тех стран, где уже продолжительное время ведутся работы в этой области». Выступая на Пленарном заседании, Первый заместитель Министра промышленности и торговли Российской Федерации Василий Осьмаков определил генетику, как один из элементов образа будущего для фарминдустрии. Мы четко понимаем, что генетические технологии станут одним из фокусов внимания новой программы, и ведем работу по формированию карты прорывных технологических направлений, которые будут покрыты новой Стратегией. Цель — на платформе «Фарма 2020» и основываясь на успехах, которые уже были достигнуты, создать почву для прорывов по инновационным направлениям, одним из которых является генетика, в диапазоне до 2030 года», — сказал Василий Осьмаков.
По его словам, в настоящее время в рамках госпрограмм поддерживается 37 проектов, связанных с генными препаратами. В сфере медицинских изделий поддерживается 17 подобных проектов. Основную роль Минпромторг видит в посредничестве между фундаментальной наукой, разработчиками и индустрией. Бочкова» Сергей Куцев.
Затем исправленные клетки трансплантируются обратно ребенку, и, если все работает должным образом, клетки начинают производить функциональные иммунные клетки, по существу, излечивая генетическое заболевание. В первые несколько лет исследования 9 из 10 детей отреагировали чрезвычайно хорошо. Единственным участником испытания, не ответившим на терапию, был самый старший в возрасте 15 лет. Было высказано предположение, что генная терапия может быть наиболее эффективной при назначении в раннем возрасте.
Для девяти успешных участников генная терапия разовой дозой оказалась впечатляюще эффективной. И теперь, почти 11 лет спустя, исследователи сообщают о долгосрочных эффектах лечения. У всех девяти субъектов не было никаких побочных эффектов от терапии десять лет спустя, а функционирующая иммунная система дала решающее представление о долгосрочной эффективности все еще экспериментальной генной терапии. Интересно, что ученые отмечают значительные различия в иммунной функции между девятью участниками.
Те, кто получал более высокие начальные дозы терапии в более молодом возрасте, показали лучшие функции иммунной системы через 10 лет. Ученые предполагают, что это может указывать на то, что начальные уровни генно-скорректированных стволовых клеток могут влиять на длительную эффективность.
Как показали результаты, благодаря такому лечению зрение пациентов частично улучшилось, не вызвав каких-либо нежелательных последствий для их здоровья. Спустя полгода после проведенных манипуляций, у всех испытуемых наблюдалось стабильное увеличение остроты зрения, а двое из них смогли увидеть на три строчки больше в таблице для проверки зрения. Также ученые отметили у всех участников эксперимента повышение светочувствительности того глаза, который был подвергнут генной терапии.
По словам ученых, конечной целью генной терапии будет сохранение центральной части сетчатки от дальнейшей дегенерации. И даже в случае, если эффект от такого лечения окажется небольшим, это будет иметь положительное значение, так как существуют дополнительные терапевтические меры, помогающие сохранить или восстановить зрительные функции.
Мы надеемся на их успешное завершение", - сообщила Алексеенко на церемонии в ВДНХ , посвященной итогам первого года работы проекта "Менделеевская карта".
Препарат "АнтионкоРАН-М" - первый российский невирусный генотерапевтический противоопухолевый препарат, основу которого составляет конструкция из двух генов. Один из них убивает раковые клетки путем выработки в них токсичных веществ, а второй - стимулирует иммунную систему на борьбу с ними. При этом сам процесс уничтожения раковых клеток происходит внутри опухоли, что снижает негативное воздействие препарата на организм.
Спецпроект: «Генная терапия: познакомьтесь с лекарствами будущего»
| Трансплантация и генная терапия. Как в Москве и регионах борются с редкими болезнями | «К примеру, это спинальная мышечная атрофия, заболевание, для которого уже сейчас существует и генная терапия, и другие лекарственные препараты, но эти крайне дорогостоящие препараты совершенно малоэффективны, если они применяются, тогда, когда заболевание. |
| Создана новая генная терапия, уничтожающая ВИЧ - Телеканал Доктор | В отчете рассматривается мировой рынок клеточной и генной терапии, а также конкурентный анализ. |
| Ученые создали платформу с генотип-фенотипическими корреляциями у пациентов с COVID-19 | В конце 2022 года на встрече с президентом РФ Владимиром Путиным молодые ученые "Сириуса" выступили с инициативой о разработке экспериментальных препаратов генной терапии. |
| «ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ: НАСТОЯЩЕЕ И БУДУЩЕЕ» / Ассоциация медицинских генетиков | В этой статье спецпроекта о генных и клеточных терапиях мы рассмотрим подводные камни применения генной терапии при раке, обсудим текущее состояние дел и поразмышляем о перспективах. |
В Великобритании успешно испытали генную терапию слепоты
RU - Эксперименты на животных по созданию генной терапии ВИЧ-инфекции планируется завершить за два следующих года. По словам ученого, в ближайшее время в ЦСП появится специализированный виварий помещение для содержания лабораторных животных. Для него уже закуплены лабораторные мыши определенных генетических линий. В ходе эксперимента мыши будут "гуманизированы" с помощью стволовых клеток из пуповинной крови человека.
Инъекции генов в глаза остановят потерю зрения Учёные использовали генные инъекции для борьбы с потерей зрения у пожилых пациентов. Это может привести к созданию нового и более комфортного метода лечения возрастной макулодистрофии. Безвредный вирус превращает глаза в фабрику по производству лекарств.
Исследователи обнаружили, что аналогичные мутации также препятствуют размножению ВИЧ и многих других вирусов, для сборки новых копий которых необходим фермент MOGS. Как показали опыты на культурах иммунных телец, подобная генная терапия меняет работу зараженных Т-клеток таким образом, что они начинают производить только нежизнеспособные частицы ВИЧ и при этом она не затрагивает их здоровых соседей.
Вкупе с очисткой клеток от всех копий вирусного генома, эта процедура должна полностью очистить организм от следов вируса.
Бочкова академик Евгений Гинтер акцентировал внимание на технологические проблемах генной терапии, а также на самых перспективных для лечения наследственных болезнях. Эксперты обсудили этические вопросы использования генной терапии, а также практику применения технологий редактирования генома для коррекции различных нарушений. Ученые отметили важность ранней диагностики: по их мнению, в России необходимо расширять неонатальный скрининг — массовое обследование новорожденных на наследственные заболевания для их своевременного предотвращения и лечения. Профессор Дмитрий Кудлай рассказал о российских генно-инженерных препаратах и перспективах России в области генной терапии. Сегодня во всем мире бурно развиваются рекомбинантные технологии, позволяющие лечить многие генетические заболевания. Так, например, компания «Генериум» за десять лет работы разработала и выпустила рекомбинантные препараты для лечения таких редких заболеваний, как гемофилия, болезнь Гоше, муковисцидоз, атипичный гемолитико-уремический синдром, ночная гемоглобинурия.